Genetik Düzenleme Hastalıkları Yok Edebilir Mi?

CRISPR gibi gen düzenleme teknolojileri, kalıtsal hastalıkların tamamen yok edilebileceği umudunu doğurdu. Peki bu yöntemler gerçekten çözüm mü, yoksa yeni riskler mi barındırıyor?

 Genetik Düzenleme Nedir? Genetik düzenleme, DNA dizisinde istenilen değişikliği yapmayı sağlayan biyoteknolojik yöntemlere verilen isimdir. Bu alandaki en önemli buluşlardan biri, CRISPR-Cas9 teknolojisidir. CRISPR, genetik kod üzerinde adeta makas görevi görerek istenmeyen genleri kesip çıkarabiliyor ya da düzeltebiliyor.  Hangi Hastalıklarda Kullanılıyor? Bilim insanları, gen düzenleme yöntemlerini özellikle kalıtsal genetik hastalıklar için deniyor. Örneğin: Orak hücre anemisi Kistik fibrozis Duchenne kas distrofisi Beta talasemi Bu hastalıklar, tek bir gen mutasyonundan kaynaklandığı için, doğru hedefleme ile tamamen tedavi edilebileceği düşünülüyor.  Riskleri Neler? Her ne kadar umut verici olsa da, genetik düzenleme işlemleri henüz tam olarak risksiz değil. Uzmanlar, off-target effects (hedef dışı etkiler) denilen, DNA’nın başka bölgelerinde istenmeyen değişiklikler olabileceği konusunda uyarıyor. Bu da tümör gelişimi gibi ciddi sonuçlar doğurabilir.  Etik Tartışmalar Genetik düzenleme, sadece tedavi amaçlı değil, insan özelliklerini değiştirmek (göz rengi, boy, zeka vb.) için de kullanılabilir. Bu durum, “tasarım bebekler” gibi etik açıdan büyük tartışmalar yaratıyor. Dünya genelinde birçok ülke, gen düzenlemenin yalnızca tedavi amaçlı kullanımına izin veriyor. Son Çalışmalar Ne Gösteriyor? 2023 sonunda Çin’de orak hücre anemisi için yapılan bir CRISPR tedavisi denemesi, hastaların kırmızı kan hücrelerini normal seviyeye getirdi. ABD’de ise gen düzenleme tedavisi gören kistik fibrozis hastalarının akciğer fonksiyonlarında belirgin düzelme gözlendi. Ancak uzun vadeli etkiler hala takip ediliyor.  Uzman Yorumu Genetik mühendisliği araştırmacıları, bu teknolojinin önümüzdeki 10-20 yıl içinde bazı kalıtsal hastalıkları tamamen ortadan kaldırabileceğini söylüyor. Ancak etik, hukuki ve biyogüvenlik sınırlarının netleşmesi gerekiyor.   Geleceğin Tedavisi mi? Genetik düzenleme, insanlık için büyük umutlar barındırıyor. Bilim insanları, doğru regülasyonlar ve etik sınırlar dahilinde, genetik hastalıkların tedavisinde devrim yaratacağını düşünüyor.